rappels brefs : définition et objet de la thérapie génique, acteurs principaux, ...
principe : identifier le gène déficient, trouver un gène sain et/ou empêchant la synthèse de la protéine néfaste, trouver un moyen pour l’intégrer dans le génome de la cellule cible et le faire exprimer, suivre la destinée du gène intégré, ...
