Thérapie génique PLAN

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    • Professeur RASAMINDRAKOTROKA Andry

Faculté de Médecine

Université d’Antananarivo Madagascar

Pharmacologie clinique

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Thérapie génique


Introduction

I. Rappels

II. Définitions et cadrage de la thérapie génique

A. Définitions

1. Maladies génétiques

2. Thérapie génique

B. Cadrage

1. But recherché

2. Défi

3. Base

4. Outils utilisés

5. Génie génétique

6. Résultats escomptés selon les maladies

III. Objectif - principe et étapes de la thérapie génique

A. Objectif

B. Principe

C. Etapes de la thérapie génique

1. Localisation du gène

a. Retrouver le gène dans tous les chromosomes d'une cellule

b. Rechercher l'ARNm dans la cellule productrice

2. Isolement et clonage

3. Transfert du gène ou production de la protéine thérapeutique

a. Transfert du gène

i. Thérapie génique in vivo

ii. Thérapie génique ex vivo

iii. Utilisation de vecteurs

. Vecteurs viraux

. Choix des vecteurs viraux

. Production de vecteurs viraux

. Vecteurs non viraux

. Liposome

. Méthodes physiques

b. Production  de la protéine thérapeutique 

4. Vérification de  l'intensité et la durée de l'expression du gène thérapeutique ainsi que les éventuels effets secondaires 

IV. Résultats

V. Perspectives

Conclusion



 

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