Pharmacologie médecine 1ère session 6ème année

Les grandes lignes

Donner le principe de la thérapie génique :

• rappels brefs  : définition et objet de la thérapie génique, acteurs principaux, ...
• principe : identifier le gène déficient, trouver un gène sain et/ou empêchant la synthèse de la protéine néfaste, trouver un moyen pour l’intégrer dans le génome de la cellule cible et le faire exprimer, suivre la destinée du gène intégré, ...